Nitisinonă
Salt la navigare Salt la căutare
Nitisinonă | |
---|---|
Numele IUPAC | |
2- [2-nitro-4- (trifluormetil) benzoil] ciclohexan-1,3-dionă | |
Caracteristici generale | |
Formula moleculară sau brută | C 14 H 10 F 3 NO 5 |
Masa moleculară ( u ) | 329.228 g / mol |
numar CAS | |
Numărul EINECS | 691-056-0 |
Codul ATC | A16 |
PubChem | 115355 |
DrugBank | DB00348 |
ZÂMBETE | O=C(c1ccc(cc1[N+]([O-])=O)C(F)(F)F)C2C(=O)CCCC2=O |
Date farmacologice | |
Mod de administrare | Oral |
Date farmacocinetice | |
Jumătate de viață | 54 h |
Informații de siguranță | |
Nitisinonă (cunoscută și sub numele de NTBC ) este un medicament , dezvoltat inițial ca erbicid , utilizat în tratamentul tirozinemiei de tip I. De la prima utilizare cu această indicație în 1991 , a înlocuit transplantul de ficat ca terapie de primă linie pentru această boală rară [1] . De asemenea, a fost studiat ca medicament în tratamentul alcaptonuriei , o boală legată de tirozinemie, dar mai puțin severă [2] .
Este comercializat ca Orfadin [3] .
Mecanism de acțiune
Nitizinona acționează ca un reversibil inhibitor al enzimei oxidazei 4-hidroxifenilpiruvat [4] [5] , reducând formarea maleylacetoacetic acidului și acidul fumarylacetoacetic , care la rândul lor pot fi convertite în succinilacetonă (SA), responsabil pentru ficat daune și la rinichi [1] .
Sinteza nitizinonei
Notă
- ^ a b McKiernan PJ, Nitisinonă în tratamentul tirozinemiei ereditare tip 1 , în Droguri , vol. 66, nr. 6, 2006, pp. 743-50, DOI : 10.2165 / 00003495-200666060-00002 , PMID 16706549 .
- ^ Phornphutkul C, Introne WJ, Perry MB, Isa Bernardini, Mark D. Murphey, Diana L. Fitzpatrick, Paul D. Anderson, Marjan Huizing și Yair Anikster,Natural history of alkaptonuria , în New England Journal Medicine , vol. 347, nr. 26, 2002, pp. 2111–21, DOI : 10.1056 / NEJMoa021736 , PMID 12501223 .
- ^ OrphaNet
- ^ Lock EA, Ellis MK, Gaskin P, Robinson M, Auton TR, Provan WM, Smith LL, Prisbylla MP, Mutter LC, Lee DL, De la problema toxicologică la utilizarea terapeutică: Descoperirea modului de acțiune a 2- (2 -nitro-4-trifluorometilbenzoil) -1,3-ciclohexanedionă (NTBC), toxicologia și dezvoltarea sa ca medicament , în Journal of Inherited Metabolic Disease , vol. 42, n. 21, 1998, pp. 498-506, DOI : 10.1023 / A: 1005458703363 , PMID 9728330 .
- ^ Kavana M, Moran GR, Interacțiunea (4-hidroxifenil) piruvat dioxigenazei cu inhibitorul specific 2- [2-nitro-4- (trifluorometil) benzoil] -1,3-ciclohexanedionă , în Biochimie , vol. 42, n. 34, 2003, pp. 10238–45, DOI : 10.1021 / bi034658b , PMID 12939152 .