Nitisinonă

De la Wikipedia, enciclopedia liberă.
Salt la navigare Salt la căutare
Avvertenza
Informațiile prezentate nu sunt sfaturi medicale și este posibil să nu fie corecte. Conținutul are doar scop ilustrativ și nu înlocuiește sfatul medicului: citiți avertismentele .
Nitisinonă
Structura chimică a nitizinonei
Numele IUPAC
2- [2-nitro-4- (trifluormetil) benzoil]
ciclohexan-1,3-dionă
Caracteristici generale
Formula moleculară sau brută C 14 H 10 F 3 NO 5
Masa moleculară ( u ) 329.228 g / mol
numar CAS 104206-65-7
Numărul EINECS 691-056-0
Codul ATC A16 AX04
PubChem 115355
DrugBank DB00348
ZÂMBETE
O=C(c1ccc(cc1[N+]([O-])=O)C(F)(F)F)C2C(=O)CCCC2=O
Date farmacologice
Mod de
administrare
Oral
Date farmacocinetice
Jumătate de viață 54 h
Informații de siguranță

Nitisinonă (cunoscută și sub numele de NTBC ) este un medicament , dezvoltat inițial ca erbicid , utilizat în tratamentul tirozinemiei de tip I. De la prima utilizare cu această indicație în 1991 , a înlocuit transplantul de ficat ca terapie de primă linie pentru această boală rară [1] . De asemenea, a fost studiat ca medicament în tratamentul alcaptonuriei , o boală legată de tirozinemie, dar mai puțin severă [2] .

Este comercializat ca Orfadin [3] .

Mecanism de acțiune

Nitizinona acționează ca un reversibil inhibitor al enzimei oxidazei 4-hidroxifenilpiruvat [4] [5] , reducând formarea maleylacetoacetic acidului și acidul fumarylacetoacetic , care la rândul lor pot fi convertite în succinilacetonă (SA), responsabil pentru ficat daune și la rinichi [1] .

Sinteza nitizinonei

Nitisinone.png

Notă

  1. ^ a b McKiernan PJ, Nitisinonă în tratamentul tirozinemiei ereditare tip 1 , în Droguri , vol. 66, nr. 6, 2006, pp. 743-50, DOI : 10.2165 / 00003495-200666060-00002 , PMID 16706549 .
  2. ^ Phornphutkul C, Introne WJ, Perry MB, Isa Bernardini, Mark D. Murphey, Diana L. Fitzpatrick, Paul D. Anderson, Marjan Huizing și Yair Anikster,Natural history of alkaptonuria , în New England Journal Medicine , vol. 347, nr. 26, 2002, pp. 2111–21, DOI : 10.1056 / NEJMoa021736 , PMID 12501223 .
  3. ^ OrphaNet
  4. ^ Lock EA, Ellis MK, Gaskin P, Robinson M, Auton TR, Provan WM, Smith LL, Prisbylla MP, Mutter LC, Lee DL, De la problema toxicologică la utilizarea terapeutică: Descoperirea modului de acțiune a 2- (2 -nitro-4-trifluorometilbenzoil) -1,3-ciclohexanedionă (NTBC), toxicologia și dezvoltarea sa ca medicament , în Journal of Inherited Metabolic Disease , vol. 42, n. 21, 1998, pp. 498-506, DOI : 10.1023 / A: 1005458703363 , PMID 9728330 .
  5. ^ Kavana M, Moran GR, Interacțiunea (4-hidroxifenil) piruvat dioxigenazei cu inhibitorul specific 2- [2-nitro-4- (trifluorometil) benzoil] -1,3-ciclohexanedionă , în Biochimie , vol. 42, n. 34, 2003, pp. 10238–45, DOI : 10.1021 / bi034658b , PMID 12939152 .