Onasemnogene abeparvovec
| Onasemnogene abeparvovec | |
|---|---|
| Denumiri alternative | |
| Zolgensma | |
| Caracteristici generale | |
| numar CAS | |
| PubChem | 381128165 |
| DrugBank | DB15528 |
| Informații de siguranță | |
Onasemnogene abeparvovec este un medicament pentru tratamentul atrofiei musculare spinale , comercializat sub numele de Zolgensma . [1] Bazat pe tehnologia vectorului viral , este un medicament pentru terapia genică care exprimă proteina neuronului motor de supraviețuire ( SMN) . [2] Atrofia musculară a coloanei vertebrale este o boală rară, iar Zolgensma a fost clasificat ca medicament orfan la 19 iunie 2015. [3]
Vectorul se bazează pe un virus recombinant adeno-asociat al serotipului 9 (AAV9) care conține ADNc pentru gena SMN plasată sub controlul unui promotor hibrid între cel al citomegalovirusului și cel al β-actinei de pui . [2]
Microangiopatia trombotică , o afecțiune acută caracterizată prin trombocitopenie , anemie hemolitică și leziuni renale acute, poate apărea în timpul tratamentului, în special în primele câteva săptămâni. [1]
Notă
- ^ a b Notă de informații importante despre Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) , pe aifa.gov.it , Agenția italiană pentru medicamente , 18 martie 2021. Accesat pe 19 martie 2021 (arhivat din adresa URL originală pe 19 martie 2021) .
- ^ a b REZUMATUL CARACTERISTICILOR PRODUSULUI ( PDF ), pe ema.europa.eu , Agenția Europeană pentru Medicamente .
- ^ Zolgensma (onasemnogene abeparvovec) ( PDF ), pe ema.europa.eu , Agenția Europeană pentru Medicamente .
