Off-label

De la Wikipedia, enciclopedia liberă.
Salt la navigare Salt la căutare

Off-label se referă la utilizarea în practica clinică a medicamentelor administrate în afara condițiilor autorizate de organismele înființate pentru patologie, populație sau dozare .

Utilizarea medicamentelor fără etichetă [1]

Utilizarea în afara etichetei se referă la molecule deja cunoscute și utilizate de ceva timp, pentru care există dovezi științifice considerabile care ar permite utilizarea lor rațională chiar și în situații clinice și în moduri care nu sunt prevăzute în fișa tehnică și în prospectul autorizat de organismele de reglementare. pentru acel medicament specific: de exemplu, gabapentina , un medicament aprobat în diferite țări pentru tratamentul epilepsiei , a fost prescris de rutină de zeci de ani pentru tratamentul diferitelor forme de neuropatie periferică [2] . Rețeta fără etichetă se efectuează și atunci când un medicament este administrat pacientului cu alte metode de administrare decât cele autorizate (în termeni de timp și cantitate).

Prescripția fără etichetă, dincolo de respectarea legilor care o reglementează, reprezintă o problemă etică. Dacă pe de o parte prescripția fără etichetă a unui medicament, în anumite situații clinice selectate, poate reprezenta o oportunitate prețioasă, uneori aceasta este singura terapie posibilă pentru pacient. Utilizarea pe scară largă și nediscriminatorie a medicamentelor off-label, pentru care nu s-a constatat „eficacitatea” și / sau „siguranța”, poate supune inutil pacientul la daune posibile și imprevizibile.

Aspecte clinice

Difuzarea utilizării în afara etichetei

Conform celor publicate într-un studiu american privind prescripția medicamentelor utilizate în mod obișnuit, în 2001 au fost făcute 150 de milioane de rețete; dintre acestea, până la 73% nu au fost susținute de dovezi științifice puternice de eficacitate și / sau siguranță. [3]

Conform estimărilor din acest studiu, utilizarea în afara etichetei ar fi mai frecventă în rândul medicamentelor pentru tratamentul sistemului cardiovascular cu 46% din totalul prescripțiilor (cu excepția antidislipidemice și antihipertensive ) și în rândul anticonvulsivantelor (întotdeauna 46% din total), în timp ce gabapentina cu 83% și clorhidratul de amitriptilină cu 81% au avut cel mai mare procent de utilizare off-label ca medicament unic. Autorii susțin că majoritatea medicamentelor off-label cu 73% (cu un interval de încredere de 95%, egal cu 61% -84%) au un sprijin științific redus sau deloc.

Prescrierea off-label în oncologie

În oncologie, s-a estimat că utilizarea medicamentelor fără etichetă ar ajunge la 50% (sau chiar mai mult [4] [5] [6] ) din totalul prescripțiilor. Ar fi deosebit de răspândită în domeniul oncologiei pediatrice [7] .

Principalul motiv din spatele acestei răspândiri ar putea fi varietatea tipurilor de cancer. Teoretic, fiecare medicament anticancer poate fi util numai în anumite tipuri de cancer. În practică, însă, multe medicamente anticanceroase utilizate pe scară largă nu au obținut aprobarea pentru toate indicațiile pentru care pot fi utilizate în mod eficient; acest lucru se întâmplă și pentru că, de multe ori, când brevetul medicamentului a expirat, nicio companie farmaceutică nu va găsi vreodată interesul să caute noi indicații.

Patologiile rare sunt, în general, foarte problematice; în ceea ce privește acestea, companiile farmaceutice beneficiază numai dacă solicită aprobarea de noi medicamente pentru bolile rare, așa - numitele medicamente orfane . Cu alte cuvinte, stimulentele economice pentru companii sunt garantate numai dacă medicamentul este aprobat [8] .

Exemple de droguri și utilizarea acestora în etichetă și în afara etichetei

Medicament Indicații aprobate Indicații în afara etichetei
Amantadina Profilaxia gripei; Boala Parkinson și manifestările sale Oboseala în scleroza multiplă [9] [10]
Amitriptilină Diferite forme de depresie Durere neuropatică [11] [12] , profilaxia migrenei [13] [14]
Carbamazepina Diferite forme de epilepsie și nevralgie trigeminală Durere neuropatică [15]
Clonidină Hipertensiune arterială diverse forme Ticuri [16]
Fenobarbital Anestezie, epilepsie (convulsii) Tremur esențial [17]
Sertralină și Paroxetină Depresie și anxietate diverse forme Ejaculare prematură [18] [19]

Reglementări în lume

Element de verificat
Acest articol sau secțiune referitoare la medicament este considerat a fi verificat .
Motiv : stil non-enciclopedic
Alăturați-vă discuției și / sau corectați intrarea. Urmați sfaturile de proiectare de referință .

Italia

Reglementările care reglementează prescrierea medicamentelor off-label sunt:

  • Legea 648/1996: medicamente care pot fi eliberate pe cheltuiala totală a NHS;
  • Legea 94/1998: legislație privind consumul special de droguri „Legea Di Bella”;
  • decretul ministerial din 18 mai 2001: boli rare;
  • decretul ministerial din 8 mai 2003: acces anticipat sau extins;
  • financiar 2007 litera Z și financiar 2008.

Prin legea 648/96 (și modificările ulterioare) a fost întocmită o listă de medicamente care pot fi eliberate cu cheltuiala totală a NHS, pentru a răspunde prompt situațiilor patologice pentru care medicamentele aprobate pentru utilizarea specifică nu sunt disponibile . Această listă este alcătuită din medicamente aprobate după studiile clinice de fază II și conține, de asemenea, dispoziții prin care sunt indicate condițiile și metodele de utilizare ale medicamentelor individuale. Medicamentele conținute în această listă trebuie să aibă următoarele caracteristici:

  • trebuie să fie medicamente inovatoare a căror comercializare este autorizată în străinătate și nu pe teritoriul național
  • acestea trebuie să fie medicamente supuse studiilor clinice
  • trebuie să fie medicamente care să fie utilizate pentru o indicație terapeutică diferită de cea autorizată.

De asemenea, a fost stabilită o monitorizare epidemiologică a utilizării acestor medicamente pentru acele patologii care nu au o alternativă terapeutică validă. Lista care conține aceste medicamente este actualizată periodic de CTS (comisia științifică tehnică) a AIFA (Agenția italiană pentru medicamente).

Cererea de includere a unui medicament pe listă poate fi făcută la inițiativa CTS în sine sau printr-o cerere din partea diferitelor asociații, societăți științifice, companii de sănătate, universități și toate acele structuri cu caracter științific. Pentru a solicita includerea, este necesar ca aceste organisme să trimită către STC AIFA o documentație articulată, în care să se demonstreze severitatea patologiei și absența alternativelor terapeutice valabile, descrierea planului terapeutic propus, datele indicative ale costul tratamentului lunar sau pe ciclu de terapie per pacient, autorizarea medicamentului în Italia sau în străinătate și toată documentația științifică cu date clinice aferente.

Eliberarea acestor medicamente este plătită de către NHS (sistemul național de sănătate) și poate fi efectuată de către serviciul farmaceutic în unitățile de prescriere sau de către ASL-urile din reședința pacienților.

Legea 94/98, cunoscută și sub denumirea de „Legea Di Bella”, a afirmat principiul conform căruia un medic este autorizat de ministrul sănătății să prescrie medicamente autorizate pentru diferite indicații terapeutice, căi și metode de administrare în comparație cu cele prevăzute oficial.

Această regulă de drept a fost emisă de urgență cu privire la povestea așa-numitei metode Di Bella, în încercarea de a raționaliza și a conține posibilele efecte asupra NHS ale utilizării extinse de droguri pe etichetă implementată de acest tratament alternativ. În art. 1 alin. 3 reafirmă conceptul de legitimitate a prescripției medicamentelor autorizate pentru indicații speciale și în art. 3, paragraful 2, legitimitatea prescripțiilor medicamentoase este definită în mod expres dincolo de indicațiile terapeutice, căile stabilite și metodele de administrare.

Aceeași artă. 3 Alineatul 2 stabilește că, în cazuri individuale, medicul poate, sub propria și directă răspundere și după informarea pacientului și obținerea consimțământului său, să utilizeze medicamentul produs industrial pentru o indicație sau o cale de administrare sau o metodă de administrare sau utilizare alta decât aceea autorizat. Această prescripție poate avea loc numai și exclusiv în cazurile în care utilizarea propusă a medicamentului este documentată și conformă cu lucrările publicate în publicații științifice acreditate la nivel internațional. Prescrierea medicamentelor neautorizate a fost permisă și cu condiția ca acestea să fie deja incluse într-o listă întocmită de CTS (comisia tehnico-științifică) cu scopuri compătimitoare, din cauza absenței unor alternative terapeutice valabile. Conform legii Di Bella, medicamentele care nu sunt etichetate prescrise în afara spitalului sunt responsabilitatea exclusivă a cetățeanului, în timp ce acestea sunt suportate de compania de sănătate numai în cazul spitalizării.

Decretul ministerial din 18 mai 2001 nr. 279 a disciplinat modalitățile de scutire de la participarea la costul bolilor rare pentru serviciile de asistență aferente din Decretul legislativ 98 nr. 124 și identifică, de asemenea, formele specifice de protecție pentru subiecții afectați de boli.

Prin decretul legislativ din 8 mai 2003 s-a reafirmat conceptul că un medicament supus unor studii clinice pe teritoriul național sau străin fără autorizație, poate fi solicitat companiei producătoare pentru utilizare în afara studiului clinic atunci când nu există o alternativă terapeutică validă: în special, pentru patologiile foarte grave, vorbim în acest caz de utilizare prelungită sau anticipată a medicamentului.

Autorizarea poate fi acordată numai în cazul în care medicamentul face obiectul unor studii clinice experimentale finalizate sau în curs de desfășurare pentru cel puțin o fază III sau, în special, a unor studii clinice deja finalizate în faza II, care au demonstrat că au un anumit efect terapeutic la pacienții din viață amenințător. Furnizarea medicamentului poate fi solicitată de la firma producătoare de către medic pentru utilizarea nominală a pacientului individual sau de mai mulți medici care operează în diferite centre sau grupuri de colaborare. Trebuie prezentat un protocol care să conțină datele relevante privind eficacitatea, tolerabilitatea și utilizarea intenționată a acestuia. Protocolul trebuie aprobat de Comitetul de etică al spitalului sau organismului unde are loc procesul. Medicamentul va fi furnizat gratuit de către compania autorizată.

Alte modificări au fost aduse legii 94/98 cu articolul 1 din legea finanțelor din 2007, litera Z și legea finanțelor din 2008, care definesc modul de recurs într-o manieră larg răspândită și sistematică la terapiile farmacologice cu medicamente off-label imputate persoanelor care nu sunt SSN italian. Este posibil în unitățile publice sau în cazul tratamentelor de sănătate pentru tratamentul patologiilor pentru care medicamentele eficiente cu acea indicație specială sunt deja autorizate.

Ministerul Sănătății a indicat, de asemenea, printr-o notă din 12 februarie 2007, disciplina utilizării medicamentelor inovatoare care au fost incluse într-o listă actualizată periodic și pentru care comercializarea este autorizată în alte state, dar nu pe teritoriul național, sau chiar medicamente nu sunt încă autorizate, dar sunt în curs de studii clinice și medicamente (taxate de NHS) destinate subiecților care au o anumită patologie și care nu au în prezent o alternativă terapeutică validă.

Responsabilități administrative

Orice răspundere administrativă pentru daune fiscale revine regiunii de referință, deoarece este responsabilă pentru numirea directorilor regionali de sănătate și a IRCCS, fără a aduce atingere profilurilor de responsabilitate ale medicului care prescrie medicul.

Notă

  1. ^ Carmen Ferrajolo, Aspecte etice și juridice și legislația de reglementare privind utilizarea off-label a medicamentelor: perspectiva europeană , privind drogurile în evidență , Societatea italiană de farmacologie, 1 septembrie 2014.
  2. ^ (EN) Joshua D. Wallach și Joseph S. Ross, Aprobări Gabapentin, Utilizare fără etichetă și Lecții pentru eforturile de evaluare postmarketing , în JAMA, vol. 319, nr. 8, 27 februarie 2018, p. 776, DOI : 10.1001 / jama.2017.21897 . Adus pe 27 septembrie 2018 .
  3. ^(EN) Radley, Finkelstein, Stafford, Prescrierea fără etichetă printre medicii de la birou , 2006
  4. ^ (EN) Societatea Americană de Oncologie Clinică Rambursarea pentru tratamentul cancerului: acoperirea indicațiilor medicamentelor off-label , în Jurnalul de Oncologie Clinică: Jurnalul Oficial al Societății Americane de Oncologie Clinică, vol. 24, n. 19, 1 iulie 2006, pp. 3206-3208, DOI : 10.1200 / JCO.2006.06.8940 , PMID 16717290 . Adus la 26 septembrie 2018 .
  5. ^ (EN) Dominique Levêque, Utilizarea off-label a medicamentelor împotriva cancerului , în The Lancet. Oncologie , vol. 9, nr. 11, 2008-11, pp. 1102-1107, DOI : 10.1016 / S1470-2045 (08) 70280-8 . Adus la 26 septembrie 2018 .
  6. ^ (RO) Susan G. Poole și Michael J. Dooley, Prescrierea off-label în oncologie , în îngrijirea suportivă în cancer: Jurnalul Oficial al Asociației Multinaționale a Îngrijirii în Cancer, vol. 12, nr. 5, 2004-5, pp. 302-305, DOI : 10.1007 / s00520-004-0593-6 . Adus la 26 septembrie 2018 .
  7. ^ (EN) S. Conroy, C. și S. Newman Gudka, consumul de droguri fără licență și fără etichetă în leucemia limfoblastică acută și alte afecțiuni maligne la copii , în Annals of Oncology: Jurnalul Oficial al Societății Europene pentru Oncologie Medicală, vol. 14, n. 1, 2003-1, pp. 42-47. Adus la 26 septembrie 2018 .
  8. ^ (EN) Ann I. Graul, Promovarea, îmbunătățirea și accelerarea proceselor de dezvoltare și aprobare a medicamentelor și în Drug News & Perspectives, vol. 22, n. 1, 2009-1, pp. 30-38, DOI : 10.1358 / dnp.2009.22.1.1303816 . Adus la 26 septembrie 2018 .
  9. ^ (EN) E. Pucci, P. Branas și R. D'Amico, Amantadine pentru oboseală în scleroza multiplă , în The Cochrane Database of Systematic Reviews, n. 1, 24 ianuarie 2007, pp. CD002818, DOI : 10.1002 / 14651858.CD002818.pub2 , PMID 17253480 . Adus la 26 septembrie 2018 .
  10. ^ (EN) și S. Y. Lapierre Hum, Tratarea oboselii , în International MS Journal, vol. 14, n. 2, 2007-6, pp. 64-71, PMID 17686346 . Adus la 26 septembrie 2018 .
  11. ^ (EN) Alec B. O'Connor, Durerea neuropatică: impactul asupra calității vieții, costurile și rentabilitatea terapiei în PharmacoEconomics, vol. 27, n. 2, 2009, pp. 95-112, PMID 19254044 . Adus la 26 septembrie 2018 .
  12. ^ (EN) Seema Mishra, Sushma Bhatnagar și Deepak Gupta, Managementul durerii cancerului neuropatic În urma scării analgezice a OMS: un studiu prospectiv în The American Journal of Hospice & Palliative Care, vol. 25, nr. 6, 2008 dec-2009 ianuarie, pp. 447-451, DOI : 10.1177 / 1049909108322288 , PMID 19106278 . Adus la 26 septembrie 2018 .
  13. ^ (EN) N. López Hernández, J. Morera Guitart și V. Martínez Medrano, Prevenirea migrenei: un studiu farmacoepidemiologic , în Neurologie, vol. 24, n. 2, Barcelona, ​​2009-3, pp. 98-101, PMID 19322687 . Adus la 26 septembrie 2018 .
  14. ^ (EN) Stephen D. Silberstein, Tratamentul preventiv al migrenei , în clinici neurologice, vol. 27, n. 2, 2009-5, pp. 429-443, DOI : 10.1016 / j.ncl.2008.11.007 , PMID 19289224 . Adus la 26 septembrie 2018 .
  15. ^ (EN) Michel Hamon, Valérie Kayser și Sylvie Bourgoin, Durere neuropatică. Mecanisme fiziopatologice și perspective terapeutice , în Bulletin De l'Academie Nationale De Medecine , vol. 192, nr. 5, 2008-5, pp. 921–926; discuție 926–928, PMID 19238782 . Adus la 26 septembrie 2018 .
  16. ^ (EN) Myriam Srour, Paul Lespérance și Francois Richier, Psychopharmacology of tic troubles, în Journal of the Canadian Academy of Child and Adolescent Psychiatry = Journal De l'Academie Canadienne De Psychiatrie De L'enfant Et De L'adolescent, vol. . 17, n. 3, 2008-8, pp. 150-159, PMID 18769586 . Adus la 26 septembrie 2018 .
  17. ^ (EN) Calvin Melmed, Daniel Moros și Howard Rutman, Tratamentul tremurului esențial cu acidul barbituric T2000 (acid 1,3-dimetoximetil-5,5-difenil-barbituric) , în Tulburări de mișcare: Jurnalul Oficial al Societății de tulburări de mișcare , vol. 22, n. 5, 15 aprilie 2007, pp. 723-727, DOI : 10.1002 / mds.21321 , PMID 17265458 . Adus la 26 septembrie 2018 .
  18. ^ (EN) Ibrahim A. Abdel-Hamid, Tratamentul farmacologic al ejaculării rapide: niveluri de revizuire bazată pe dovezi în Current Clinical Pharmacology, vol. 1, nr. 3, 2006-9, pp. 243-254, PMID 18666749 . Adus la 26 septembrie 2018 .
  19. ^ (EN) François Giuliano și Wayne JG Hellstrom, Tratamentul farmacologic al ejaculării precoce , în BJU International, vol. 102, nr. 6, 2008-9, pp. 668-675, DOI : 10.1111 / j.1464-410X.2008.07719.x , PMID 18485043 . Adus la 26 septembrie 2018 .

Bibliografie

linkuri externe

Controlul autorității LCCN (EN) sh2019003668 · GND (DE) 7524506-1
Medicament Portal Medicină : accesați intrările Wikipedia care se ocupă de medicină
Adus de la „ https://it.wikipedia.org/w/index.php?title=Off-label&oldid=121929850 ”